Kalıtsal bir hastalık için gen tedavisi onaylandı

Kalıtsal hastalık denildiği zaman akla ilk gelen şey; nesilden nesile aktarılan ve bir insanın doğumdan itibaren, sağlık sorunları yaşamasına neden olan rahatsızlıklardır. Örneğin Şeker gibi metabolik ve astım gibi solunum hastalıkları, aile bireylerinin genleri tarafından sonraki nesle aktarılabilir. Bu hastalıkların şu an kesin çözümü yok. Tıp bilimi bu hastalıklara çözüm bulmak için yıllardır uzun çaplı çalışmalar yapıyor. Küresel ilaç yönetimine yön vermeye devam eden FDA, diğer ülkelerin sağlık kuruluşlarına katkıda bulunmaya devam ediyor. FDA, kanser türleri dışındaki kalıtsal hastalıklara karşı geliştirilen yeni bir gen tedavisi yöntemine onay verdi.

İlk defa böyle bir karar giden FDA, yaptığı bir açıklamaya göre Luxturna isimli tedavi yöntemi ilk başta hem yetişkin bireylerde hem de çocuklarda görülen ayrıca körlüğe neden olan bir göz hastalığı ile alakalı. Retinal distrofi ismi verilen bu hastalığa, doğrudan kalıtsal olarak RPE65 geninin mutasyonu ile ilişkilendiriliyor. Şu an kanser türleri veya diğer yaygın kalıtsal hastalıklar için bir gen tedavisi onaylanmış olmasa dalınan bu karar, gen tedavisi adına gelecek için yeni bir süreç başlatıyor. FDA yetkilisi olan Scott Gottlieb'in yapmış olduğu açıklamada; 'Kararımız, gen terapisi alanında bir başka ilke imza atıyor. Terapinin nasıl yürüdüğü ve gen terapisinin kanser tedavisinin ötesinde görme kaybının tedavisinde de kullanılabileceğini gösteriyor. On yıllık araştırmalar sonucunda, aynı kalıtsal göz hastalığına ilişkin üç farklı genetik müdahaleyi resmileştirdik.' şeklinde konuştu.